El laboratorio Inmunova y el Hospital Italiano de Buenos Aires dieron a conocer un nuevo suero que se podría convertir en el primer medicamento del mundo en evitar la progresión del síndrome urémico hemolítico (SUH), enfermedad conocida como “mal de las hamburguesas crudas” que se origina a partir del consumo de alimentos contaminados con la bacteria Escherichia coli, productora de toxina Shiga (STEC). Según anunciaron los investigadores, la fase inicial del estudio clínico en humanos fue superada con éxito y este año comenzará la próxima fase, que alcanzará a 400 niños infectados y tendrá el objetivo de demostrar la eficacia y seguridad del producto. Según las estimaciones, si se logra superar con éxito esta prueba, el producto podría ser aprobado comercialmente y puesto a la venta en 2021.

El avance se dio a conocer a través de una conferencia de prensa en el Hospital Italiano de la que participaron Fernando Goldbaum, investigador del Conicet y director científico de Inmunova; Santiago Sanguineti y Linus Spatz, director y CEO, respectivamente, de Inmunova; Ventura Simonovich, jefe de Farmacología Clínica del Hospital Italiano; Paula Scibona, médica de la misma sección de ese centro de salud; José Luis Navarro Estrada, subjefe de Investigación del hospital, y Héctor Pralong, gerente de Vinculación Tecnológica del Conicet.

El suero –un anticuerpo similar al que se utiliza contra el veneno de serpientes o alacranes– actúa neutralizando la toxina en circulación, responsable de desencadenar el síndrome urémico hemolítico. “Lo que hace el antisuero es unirse a una de las unidades de la toxina, que es la que tiene la capacidad de interaccionar con los receptores de las células que le permiten a la toxina entrar. Entonces, el anticuerpo bloquearía la capacidad de la toxina de entrar a la célula, permaneciendo en circulación y siendo eliminada en forma gradual”, especificó Goldbaum sobre la actuación del suero.

Ese suero fue desarrollado por investigadores del laboratorio Inmunova –una start up biotecnológica surgida hace nueve años del Instituto Leloir– y del Instituto de Medicina Experimental –dependiente de la Academia de Medicina y el Conicet–. “Estamos muy orgullosos de estar gestando el primer producto biotecnológico e innovador desarrollado totalmente en Argentina y de alcance global que se podrá transformar en el primer medicamento para frenar el síndrome urémico hemolítico”, expresó el director científico de Inmunova, quien consideró que Argentina “tendría que revalorizar la importancia de la investigación”.

De la primera fase de prueba en humanos –cuyo plan fue aprobado por la Anmat– participaron 14 personas que forman parte del Registro de Voluntarios Sanos del Hospital Italiano. Esa prueba, que consistió en suministrar el suero por vía endovenosa, fue implementada por la sección de Farmacología Clínica y, según confirmaron los investigadores, “mostró un excelente perfil de seguridad y una farmacocinética (distribución del medicamento en el cuerpo) muy adecuada para su posterior aplicación”.

Superada esa primera fase, se dará inicio este año a la fase 2/3, que se desarrollará con un equipo de pediatras y nefrólogos pediátricos del Italiano y otros diez hospitales públicos y privados del país. En esta próxima etapa, que buscará demostrar la eficacia y seguridad del producto, se suministrará el suero a 400 niños infectados con la bacteria.

“El mayor desafío es llegar a tiempo con un diagnóstico rápido para poder tratar a los chicos con este nuevo suero que desarrollamos, dado que existe un período ventana de tres a ocho días entre la ingesta de la bacteria y el desarrollo del SUH: en ese lapso se podría usar este suero para neutralizar esas toxinas circulantes”, aseguró Spatz. Según explicó, en esta nueva fase de prueba se someterá a los chicos que lleguen con síntomas “como diarrea con sangre” a un test que definirá la presencia o no de la toxina Shiga. En caso de dar positivo y contar con la voluntad expresa de la familia del paciente, se le suministrará el suero que neutralizará esa toxina. 

Lo más importante, entonces, es que se detecte a tiempo la presencia de la toxina, ya que el suero debe ser suministrado antes de que se desarrolle el síndrome.  

“Esto no solamente es inédito por la magnitud del problema sino que también es importante destacar que es la primera vez que un grupo de científicos argentinos, trabajando con una enfermedad que afecta primariamente a nuestro país, desarrolla un tratamiento que en otros lados del mundo no se ha podido encontrar”, festejó Ventura Simonovich.

El SUH es una enfermedad grave que se produce por ingerir alimentos contaminados con la bacteria Escherichia coli, que puede estar presente en la carne, las frutas, las verduras, la leche sin pasteurizar o incluso en el agua. Esta bacteria produce la toxina Shiga (STEC), cuya acumulación puede generar el SUH, que es la primera causa de insuficiencia renal aguda en niños y origina el 20 por ciento de los trasplantes de riñón pediátricos. Además, puede dejar secuelas de por vida como hipertensión y alteraciones neurológicas y causa la muerte entre un 3 y 5 por ciento de los casos. Según la OMS, Argentina tiene la tasa más alta del mundo en menores de cinco años (8,5 casos por cada 100.000 niños). 

Sin embargo, no existe ningún tratamiento específico disponible para esta enfermedad (aunque sí pueden tomarse medidas de prevención como cocinar bien la carne, lavarse las manos con agua y jabón antes y después de ir al baño, antes de manipular alimentos y después de tocar alimentos crudos,  lavar bien frutas y verduras y consumir agua potable y leche pasteurizada). El anuncio sobre un nuevo suero que podría llegar a convertirse en el primer medicamento del mundo en frenar el SUH es un hito histórico en la medicina mundial.