Argentina se convirtió en el cuarto país del mundo en contar con un novedoso tratamiento para pacientes con cáncer de vejiga. La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat) aprobó erdafitinib, de la farmacéutica Janssen (Johnson & Johnson), que mejora considerablemente la perspectiva de las personas con cáncer localmente avanzado o metastásico.
“Es una locura espectacular tener cosas así, poder tratar a los pacientes con cosas así. Lo que antes era ciencia ficción, hoy es realidad”, celebra Rosemarie Gidekel, directora de Asuntos Médicos y Regulatorios para Janssen Latinoamérica Sur.
El tratamiento vía oral con erdafitinib, que ya puede utilizarse en Argentina, está indicado para pacientes de cáncer de vejiga avanzado que no respondieron bien a la quimioterapia, o recayeron después de recibirla, y que presentan una mutación en el gen receptor del factor de crecimiento fibroblástico (FGFR).
“Hay características biológicas que pueden hacer que un tumor sea más maligno que otro. Una de estas es la mutación del FGFR (un receptor del factor de crecimiento fibroblástico) que hace que las células tumorales sean más malas todavía”, explica a Página|12 Gidekel.
¿Cómo es más maligno el tumor con esta mutación? Las células tumorales mueren menos, se multiplican más y pueden migrar más, aumentando las chances de metástasis. Esto ocurre con entre el 15 y el 20 por ciento de los tumores uroteliales —de los uréteres, la vejiga o la uretra—.
“Estos pacientes con tumores más malignos en general no responden bien a los tratamientos que hay aprobados para cáncer de vejiga”, agrega. Por eso esta disposición de la ANMAT es un gran avance para muchas personas.
“Erdafitinib es hasta hoy la única molécula que existe en el mundo que inhibe a este receptor mutado para que no pueda comportarse tan malignamente”, suma Gidekel. “Cuando bloquea el receptor, trata a la célula tumoral. Se ve en los estudios que los pacientes que tienen cáncer urotelial con mutación, cuando se los expone a este tratamiento, responden”.
Beneficios en el 80% de los casos
La respuesta implica que el tumor se achica y también se alarga el tiempo que demora la enfermedad en volver a aparecer: pasa de tardar un mes y medio o dos meses, a entre cinco y seis.
Según cifras de Janssen, los estudios clínicos arrojaron que la tasa de respuesta objetiva al tratamiento (es decir, donde el paciente “mejoró”) es del 40,4%, y la tasa de control de la enfermedad (el tumor no se achicó ni desapareció, pero tampoco creció, sino que se mantuvo) del 79,8%, incluso en pacientes que no habían respondido previamente a la inmunoterapia.
La Sociedad Americana de Cáncer indica que el de vejiga es el más frecuente de todos los tumores uroteliales y el décimo más frecuente en el mundo, con aproximadamente 550.000 casos nuevos al año. También es el sexto más regular en los hombres y el 17º en las mujeres, según datos del Fondo Mundial para la Investigación del Cáncer. En Argentina, las últimas cifras disponibles son de 2020, cuando hubo 3785 casos nuevos en ambos sexos (2955 de ellos en varones).
La detección temprana mejora las probabilidades de que el tratamiento sea eficaz, y para eso hay que prestar atención a síntomas como dolor al orinar, dolor pélvico y sangrado en la orina. “Hay maneras de saber que algo raro está pasando”, dice Gidekel.
Medicina de precisión
El tratamiento oral con erdafitinib se encuadra dentro de la “medicina de precisión”, medicina “personalizada” que utiliza información de los genes o las proteínas de las personas, basada en la idea de que cada paciente es único, y que sus genes, entorno y estilo de vida deben ser considerados a la hora de asignarle una medicación.
“Le estás dando un tratamiento específico al paciente con mutación en FGFR. Es una pastilla y la dosis depende del paciente, ya que es una terapia personalizada: algunos van a necesitar ocho miligramos diarios, otros nueve, otros seis. El oncólogo —u oncóloga—, según los controles y análisis, determinará qué dosis necesita cada paciente”, cuenta Gidekel.
Además, a diferencia de otros fármacos usados en quimioterapia, que afecta a todas las células del organismo, “el tratamiento con erdafitinib es dirigido específicamente a este receptor mutado, y a las otras células no les hace nada. La eficacia es más alta”, resalta.
Ensayos clínicos en Argentina
La aprobación de la Anmat, que es “regulatoria”, aclara Gidekel, quiere decir que la molécula erdafitinib cuenta con todos los estudios necesarios para utilizarse en pacientes con ciertas características.
“Erdafitinib no es para todos los pacientes con cáncer de vejiga”, reitera la experta. “Solo para quienes tienen esta mutación, un cáncer localmente avanzado o metastásico, y ya se sometieron a quimioterapia”.
El medicamento cuenta, además, con disponibilidad comercial en Argentina. Es decir que desde ahora los médicos oncólogos pueden comenzar a usarlo para tratar a sus pacientes. Es el cuarto país en aprobarlo, detrás de Estados Unidos, Chile y Brasil.
“Hay muchos otros fármacos con un mecanismo de acción similar, que bloquean receptores, pero para este receptor no existía ninguno”, detalla.
“En Argentina hay estudios clínicos con esta molécula y ensayos en pacientes argentinos que están recibiendo este tratamiento”, cuenta sobre el proceso previo a la aprobación. “Estamos haciendo de Argentina un hub de investigación clínica, estamos apostando un montón y traemos muchísimos estudios clínicos, no solo de oncología. Innovación, innovación, innovación para ayudar a que nuestros pacientes tengan cada vez mejores tratamientos”, cierra Gidekel.
