Ya está designado el paciente sobre quien comenzará, en las próximas horas, el primer ensayo de terapia a partir de células madre procedentes de embriones. La prueba se hará en una clínica de Atlanta, Estados Unidos, y será conducida por una empresa especializada en biotecnología. El paciente es una persona que, hace menos de 14 días, sufrió una lesión en la médula espinal que le ocasionó parálisis en las piernas. El requisito es que el daño haya sido muy reciente, ya que las células deben ser inyectadas en el lugar de la lesión antes de que se forme cicatriz. Se inyectarán células nerviosas desarrolladas a partir de células madre embrionarias. El propósito del ensayo clínico, en esta primera fase, es descartar que el procedimiento tenga efectos perjudiciales; pero los investigadores esperan vislumbrar efectos positivos, que ya registraron en animales de laboratorio. Otras clínicas ya están dispuestas en Estados Unidos a fin de reclutar hasta diez pacientes para esta fase inicial de las pruebas clínicas.

El ensayo clínico es efectuado por la empresa de biotecnología Geron Corporation, de California, que a principios de 2009 obtuvo la autorización de la FDA (Food & Drug Administration) de Estados Unidos. El paciente se halla en el Centro Shepherd, de Atlanta, dedicado a la rehabilitación de este tipo de lesiones. En el sitio donde sufrió el daño se le inyectarán precursores de “oligodendrocitos”: estas células forman parte de la neuroglia, formación destinada a proteger, nutrir y estimular el crecimiento de las células nerviosas, que está presente en los nervios y en la médula espinal. Las células que se utilizarán fueron desarrolladas en laboratorio a partir de células madre (stem cells), obtenidas a su vez de embriones descartados en procesos de fertilización asistida. La expectativa es que las células así implantadas se desarrollen y puedan funcionar en la reparación de las funciones dañadas.

Una condición será que la lesión causante de la discapacidad haya tenido lugar dentro de las dos semanas previas a la intervención: ésta debe efectuarse antes de que se haya desarrollado un tejido cicatrizal que impediría el desarrollo de las células. Geron tiene acuerdos con seis clínicas de rehabilitación en Estados Unidos, a fin de reclutar, para esta fase de investigación, entre ocho y diez parapléjicos, que pueden movilizar sus extremidades superiores pero tienen paralizadas las piernas.

El propósito de este ensayo (correspondiente a la denominada Fase 1 de experimentación sobre sujetos humanos) se limita a determinar si el procedimiento produce efectos adversos. Claro que los investigadores esperan discernir algunos signos de mejoría en la aptitud del paciente para movilizar o experimentar sensaciones en las piernas. En experimentos con ratones con lesión espinal, el procedimiento no tuvo efectos adversos que lo descalificaran “y se mostró capaz de restablecer parte de las funciones perdidas”, según Thomas Okarma, investigador y presidente de Geron.

Luego del implante de células, los pacientes recibirán drogas para evitar el rechazo inmunitario durante dos meses, y no de por vida como en los trasplantes de órganos. Si los resultados de este ensayo son promisorios, las pruebas podrían extenderse a pacientes cuadripléjicos.

“Cuando empezamos a trabajar en este proyecto, en 1999, muchos predecían que pasarían varias décadas antes de que estas terapias celulares fuesen aprobadas para ensayos clínicos en el hombre”, recordó Okarma. En estos 11 años, Geron desarrolló las fases de investigación in vitro y con animales de laboratorio. Las células madre, obtenidas en las primeras fases del desarrollo embrionario, tienen la potencialidad de transformarse en cualquiera de los distintos tipos de célula que constituyen el organismo. La ciencia tiene la expectativa de que puedan servir para tratar diversas enfermedades hoy incurables, como el Parkinson, la diabetes o el Alzheimer.

Geron lleva invertidos más de 170 millones de dólares en el proyecto que hoy pasa a la primera fase de investigación clínica. Las células madre que utiliza provienen de embriones sobrantes en tratamientos de fertilización asistida (ver aparte).