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Faltan años pero se acerca el día en que los pacientes con Parkinson temblarán, pero de emoción, cuando se concreten las perspectivas terapéuticas cuya experimentación avanza: hoy, la prestigiosa revista Nature Medicine anuncia resultados positivos logrados mediante un “factor de crecimiento”, una sustancia que, inyectada en el cerebro mediante un catéter, permitió, en condiciones experimentales, la mejoría de los síntomas en un grupo de pacientes graves. El ensayo –efectuado en Gran Bretaña– no puede trasladarse directamente a la clínica pero contribuye a lo que los especialistas llaman una “prueba de concepto”: en este caso, se está demostrando que ciertas sustancias pueden proteger y orientar a las células enfermas. Si estas investigaciones se confirman, una nueva generación de medicamentos podrá articularse con los actuales progresos en materia de diagnóstico precoz, para poner freno a los síntomas del Parkinson en sus primerísimas etapas o aun antes de que empiecen a manifestarse.
La investigación que publica hoy Nature Medicine fue dirigida por Clive Svendsen, de la Universidad de Wisconsin-Madison, Estados Unidos, y se efectuó en el Hospital Frenchay, del Instituto de Ciencias de la Neurología en Bristol, Gran Bretaña. Participaron en ella cinco pacientes con enfermedad de Parkinson en estado avanzado. A cada uno se le aplicó un catéter en el cerebro, mediante el cual cada día, durante 18 meses, se le administraron 40 microgramos de una proteína llamada “factor neurotrófico derivado de células gliales” (GDNF, según sus siglas en inglés).
Después de un año de este tratamiento, los pacientes mostraron una mejoría del 39 por ciento en cuanto a su capacidad motriz, y de un 61 por ciento en la aptitud para efectuar sus actividades cotidianas. “Hemos visto que la GDNF aumentó de manera positiva el metabolismo de la dopamina (la reducción de las células que producen esta sustancia causa los síntomas del Parkinson) e inspiró el crecimiento de las células que la producen”, informó el equipo dirigido por Svendsen, quien destacó: “Esta es la primera demostración de que un factor de crecimiento administrado directamente en el cerebro tiene efectos en los seres humanos”.
Los factores de crecimiento o neurotróficos son los que, en el desarrollo del embrión, hacen que las primitivas células indiferenciadas se vayan convirtiendo en integrantes de un tejido especializado, por ejemplo en neuronas productoras de dopamina. Normalmente, la función de los factores de crecimiento cesa en los tejidos adultos pero puede reactivarse cuando éstos sufren lesiones o enfermedades. Según explicó Oscar Gershanik –titular de Neurología en la UBA y director del Laboratorio de Parkinson del Instituto de Investigaciones Farmacológicas del Conicet–, “diversas líneas de investigación procuran obtener y administrar a los pacientes cantidades importantes de estos factores en la expectativa de que puedan compensar los daños causados por la enfermedad”.
Los resultados del estudio efectuado en Bristol deben corroborarse en futuras investigaciones. Claro que, de confirmarse la efectividad de la GDNF, no sería práctico administrarla a los pacientes mediante catéteres intracerebrales: los mismos investigadores adelantan la posibilidad de recurrir a stem cells, esas células “totipotenciales”, procedentes de embriones, que los científicos están aprendiendo a orientar para que se transformen, por ejemplo, en productoras de GDNF, que serían implantadas en el cerebro del paciente.
Otra línea muy actual de trabajo, en este mismo orden de ayudar a que las células enfermas puedan repararse, es la que investiga la proteína llamada coenzima Q-10: “El Parkinson Study Group, de Estados Unidos, administró esta sustancia a pacientes precozmente diagnosticados de Parkinson: a los 16 meses, el deterioro resultó un 50 por ciento menor al de una población testigo”, contó Gershanik. También intervienen como factores de crecimiento las inmunofilinas, “que actúan específicamentesobre las neuronas enfermas y ya se están ensayando sobre seres humanos”, agregó el investigador, y comentó que “estos datos hacen pensar que estamos en una situación promisoria en la perspectiva de intervenciones precoces dentro de esta línea”.
Sí, la palabra “precoces” nombra el otro pilar en estos nuevos desarrollos contra el Parkinson. Para que sean precoces, tiene que serlo el diagnóstico. No es imposible que se llegue a diagnosticar la enfermedad cuando el futuro paciente de Parkinson es un bebé recién nacido: ya se estableció que por lo menos ocho formas de la enfermedad están genéticamente determinadas. Sin embargo, estas formas sólo cubren el 20 por ciento de los casos de la enfermedad, “lo cual no significa que el resto no tenga determinación genética sino que hasta el momento no se la encontró”, puntualizó Gershanik.
Lo que sí se encontró es la posibilidad de diagnosticar con precisión el Parkinson a partir de los primeros síntomas, gracias al estudio llamado Spect, que utiliza la “tomografía por emisión de fotón único” y ya está disponible.