Está por salir al mercado en Alemania el primer medicamento a base de terapia génica aprobado en Occidente: su nombre es Glybera y servirá para tratar una rara enfermedad, la deficiencia en la producción de la enzima lipasa, que causa una altísima proporción de grasa en la sangre. El fármaco es producido por la firma holandesa UniQura, especialista en biotecnología, y el tratamiento requiere 42 inyecciones, a razón de ¡53.000 euros cada una!, es decir, un costo total de 1,11 millón de euros. Se anuncia, sin embargo, que el impacto sobre los sistemas de salud será reducido, ya que en toda Europa sólo hay entre 150 y 200 pacientes elegibles para esta terapia.

En fases avanzadas de experimentación, hay varios ensayos clínicos avanzados en terapia génica. Uno procura tratar la sordera que suele producirse en edades avanzadas. Lo efectúa en el hospital de la Universidad de Kansas, Estados Unidos, la empresa biotecnológica GenVec. Sólo en ese país, 48 millones de personas padecen este tipo de reducción en la audición.

En el Instituto Cedars-Sinai de Los Angeles se efectúa un estudio para desarrollar, a partir de células cardíacas de cerdo y mediante terapia génica, marcapasos biológicos para reemplazar a los artificiales. En Estados Unidos 300.000 personas usan marcapasos y el dos por ciento de ellas suelen padecer infecciones que obligan a retirarlos temporariamente. Además, la firma Bayer se asoció con la empresa de biotecnología Dimension Therapeutics en procura de desarrollar un abordaje mediante terapia génica para la hemofilia A, enfermedad de origen genético.